支擴癥是以支氣管永久性擴張為特征的慢性呼吸系統疾病，氣道重塑病變難以顯著逆轉。支擴癥在全球的發病率和患病率均呈增長趨勢，尤其以中國患者居多。

妥布霉素為氨基糖苷類抗生素，抑菌方式為濃度依賴型，其傳統的全身給藥肺組織穿透性差，肺局部藥物濃度低，細菌耐藥風險高，且因體內藥物暴露量高易出現耳毒性和腎毒性，這些特性均限制了穩定期支擴癥患者的長期用藥需求。

妥布霉素吸入溶液通過改變給藥途徑，由靜脈注射變為局部吸入，在提高肺部局部有效藥物濃度的同時避免了全身毒性，亦顯著降低了耐藥風險，適用于長期維持治療。

該臨床試驗在呼研院鐘南山院士的主持下，全球自主首創了雙臨床療效研究終點：細菌負荷改變和支擴癥患者生活質量評分，并取得了全球首次雙陽性的顯著療效性結論，且安全性良好。

轉自：醫藥魔方